O nás

Fresh-in | www.freshin.cz

Hlavní strana » Zdraví » Článek

Hemofilie – možnosti bezpečné léčby

16. 5. 2010

Hemofilie je vrozená porucha krevní srážlivosti, projevující se zvýšenou krvácivostí. Odhaduje se, že touto poruchou trpí celosvětově 300 – 400 tisíc lidí. V České republice v současné době je zhruba 800 pacientů s tímto onemocněním, čtvrtinu nemocných pak tvoří děti ve věku do 19 let. Hemofilie je způsobena vrozeným nedostatkem faktoru VIII (FVIII) nebo faktoru IX (FIX), které jsou nezbytné pro správnou funkci krevního srážení. Tento deficit se nazývá hemofilie A (FVIII) nebo B (FIX). Onemocnění bez léčby vede k závažnému poškození zdraví, zejména pak pohybového aparátu, a významně zkracuje očekávanou dobu života.

Dlouhý život a pracovní schopnost

Principem moderní léčby je podávání koncentrátů chybějících faktorů formou opakovaných nitrožilních injekcí, které jsou schopny udržet hladinu potřebného faktoru na úrovni bránící vážným a spontánním krvácením. Léčba je sice nákladná, ale účinná. Díky ní je možné předejít tomu, aby lidé s hemofilií předčasně odcházeli do invalidního důchodu nebo měli jiná závažná zdravotní a tím i pracovní omezení. Správně léčení lidé s hemofilií se dožívají obvyklého věku a jsou schopni pracovat stejně jako zdraví lidé.

Preparáty z lidské plazmy

V současné době je většina osob s hemofilií v České republice léčena preparáty vyrobenými z lidské plazmy (tzv. vysoce čištěnými koncentráty faktorů krevního srážení). Krevní plazma pochází od dárců, kteří jsou pečlivě vybíráni. Do výrobního procesu je zařazeno několik kroků, které mají za cíl inaktivovat téměř všechny známé viry, včetně HIV, hepatitid a dalších. Od zavedení těchto opatření nebyl v naší zemi popsán jediný přenos infekce při léčbě koncentráty faktorů srážení. Léčba je tedy bezpečná a chrání pacienty v podstatě proti všem známým infekčním, krví přenosným původcům. Jediné, proti čemu výše uvedený postup ochránit nemusí, jsou infekce, které dosud neznáme.

Rekombinantní přípravky – maximální forma bezpečnosti

Maximální dostupnou formu bezpečnosti poskytují tzv. rekombinantní přípravky. Jedná se o léky vyrobené bez obsahu lidské tkáně. Možnost přenosu infekce je tak prakticky vyloučena. I když v některých zemích se tyto přípravky používají již po desetiletí a některé země (např. Irská republika) léčí své hemofiliky výhradně takovými preparáty, na český trh se rekombinantní koncentráty faktorů krevního srážení dostaly poměrně nedávno. První pacienti začali být léčeni v roce 2006 a v současné době je na léčbě rekombinantními preparáty méně než 20 dětí s hemofilií. Jedním z takových preparátů je např. Kogenate. První pacient, kterému byl tento preparát podán, byl pacient Brněnského dětského hemofilického centra. Pozitivní zkušenosti s tímto i s dalšími rekombinantními preparáty mají ale i ostatní česká centra. Velkou výhodou tohoto preparátu je velmi snadná aplikace a jednoduché, uživatelsky příjemné skladování (nevyžaduje uchovávání v chladničce).

Léčba hemofilie do roku 1989 – rizika a omezení v životě pacientů

Do roku 1989 nebyly koncentráty faktorů srážení k dispozici a lidé s hemofilií museli být léčeni dlouho trvajícími transfuzemi plazmy a/nebo tzv. kryoprecipitátu. Léčba pacienta tak byla možná pouze v nemocnici. Ačkoliv i v tehdejším Československu byly již dávno známy výhody tzv profylaktické léčby (opakované podávání koncentrátu faktoru srážení za účelem nikoli léčby, ale přecházení krvácení u lidí s hemofilií), tato léčba v praxi nebyla vůbec možná. Díky nedostatečné léčbě, která se omezovala v podstatě jen na opatření při významném krvácení, došlo u většiny těchto nemocných k významnému postižení pohybového aparátu, které již nikdy nebude možno zcela zvrátit.

AIDS – hrozba pro hemofiliky na celém světě

Léčbu hemofilie silně ovlivnila v 80. letech také celosvětová epidemie AIDS. Ačkoliv Československo bylo od zbytku světa v podstatě izolováno a tak se nemoc nerozšířila tak závratně, jako v ostatních západních zemích, vybrala si však svou daň i u nás. A to především mezi pacienty s hemofilií, kteří byli závislí na léčbě přípravky vyrobenými z lidské krve. Mezi několika desítkami lidí, kteří touto chorobou onemocněli jen v České republice (tehdejší ČSR), bylo i sedm dětí. Pouze dvě z nich se dožily dospělosti.

Užívání rekombinantních preparátů ve srovnání s ostatními evropskými státy Po změně politického systému se začala péče o pacienty s hemofilií rozvíjet a tento pozitivní trend trvá dodnes. Koncentráty faktorů krevního srážení (z plazmy vyrobené a rekombinantní preparáty) byly uvedeny na český trh a jejich spotřeba od té doby stoupá. Světová hemofilická federace WFH (World federation of Haemophilia) doporučuje jako parametr k mezinárodnímu srovnání péče o osoby s hemofilií množství jednotek FVIII/obyvatele a rok spotřebované v dané zemi. Z původních hodnot hluboko pod 1 IU/hlavu/rok vykázala ČR v roce 2009 spotřebu 3,6 IU/hlavu/rok. Pro srovnání Slovenská spotřeba je kolem 4 IU/hlavu/rok, spotřeba Irské republiky se pohybuje kolem 6 IU/hlavu, Maďarsko v minulém roce spotřebovalo dokonce přes 7 IU/hlavu. Našim cílem je tento parametr v budoucnu zvýšit k hodnotám mezi 5 – 6 IU/obyvatele/rok.

Profylaktická léčba a operační výkony navracející pohyblivost

Díky zmíněnému nárůstu spotřeby koncentrátů faktorů krevního srážení bylo možno zavést profylaktickou léčbu (přecházení krvácení) u všech dětí, které to potřebují. Dnes již na první pohled nepoznáte, které dítě je „zdravé“ a které s hemofilií. Tato léčba dala lékařům také možnost provádět specializované chirurgické výkony (zejména kloubní náhrady), které alespoň částečně vrací pohyblivost těm, kteří díky špatně dostupné léčbě v minulosti skončili třeba na invalidním vozíku.

Jednotný postup odborníků i pacientů přináší maximální dostupnost péče V ČR vznikl fungující systém vzájemně spolupracujících hemofilických center. V současné době jako konsensus všech zainteresovaných odborníků, pod patronací odborných společností a za aktivní účasti pacientských organizací (Český svaz hemofiliků a Hemojunior) vzniká Český národní hemofilický program, jehož cílem je maximální efektivita a přitom maximální dostupnost péče pro všechny osoby s hemofilií v naší zemi. Úspěchy jsou obrovské a je možné dnes srovnávat úroveň české péče o osoby s hemofilií s úrovní poskytovanou v zemích, kde má péče o hemofiliky dlouholetou tradici. Důraz by měl být ale nadále kladen zejména na bezpečnost léčby, která je pacientům poskytována.

Na závěr lze říci, že léčba hemofilie v naší zemi je velmi bezpečná a na velmi dobré úrovni. Cesta k maximální bezpečnosti pak povede směrem rekombinantních faktorů.

//MUDr. Jan Blatný PhD.

vedoucí lékař Oddělení klinické hematologie,

Centrum pro trombózu a hemostázu Masarykovy University, Brno//






publikováno: 16. 5. 2010, v rubrice Zdraví
Štítky: dokonalá péče, zdraví

Nejčtenější články v rubrice Zdraví:

Další články v rubrice Zdraví:

Anketa

Jak se staráte o svoje vlasy během teplých a slunečných dnů?

Nestarám (44.31%)
Používám speciální přípravky (20%)
Chodím častěji ke kadeřnici (18.77%)
Dělám si domácí masky (16.92%)
více anket »

Dobré tipy

Zajímavé odkazy

váš spolehlivý autobazar

www.autoesa.cz

 

bezplatné tipy na úsporu elektřiny

www.setri.sk

 

Náš tip

Dobré tipy

Designed by Lukáš Svoboda, coded by Karel Koliš